Per decenni sono state un miraggio, ma oggi le terapie avanzate sono una realtà, con più di venti terapie geniche approvate nell’UE. Se il banco di prova finora sono state le malattie rare, oggi gli investimenti si stanno spostando verso patologie più diffuse. La sfida non è solo scientifica: la rarità di una malattia giustifica il ritiro o il mancato sviluppo di terapie efficaci? Si possono tenere insieme innovazione, impatto sulla salute e sostenibilità economica?
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